Chapitre 2: Politiques favorisant l'innovation et l'accès

A. Politiques favorisant l'innovation et l'accès

Ce chapitre traite du cadre des politiques en matière de santé publique, de propriété intellectuelle, de commerce international et de concurrence et analyse comment elles s'entrecroisent, en mettant plus particulièrement l'accent sur les technologies médicales. Le cadre décrit ici comprend les aspects politiques, économiques et juridiques des systèmes de propriété intellectuelle et d'innovation, la réglementation des produits médicaux, la politique de la concurrence et les mesures de politique commerciale pertinentes, y compris les droits de douane, les règles relatives au commerce des services, les marchés publics et les accords de libre‑échange (ALE) régionaux et bilatéraux. Il est question en outre de la dimension droits de l'homme de l'accès aux médicaments.

Comme le montrent les données épidémiologiques présentées dans le chapitre précédent, les pays à faible revenu et à revenu intermédiaire sont confrontés au double fardeau des maladies infectieuses et des maladies non transmissibles. Aux niveaux international et national, le cadre des droits de l'homme, notamment le droit de toute personne de jouir du meilleur état de santé physique et mentale qu'elle soit capable d'atteindre (en un mot, le droit à la santé), a constitué un mécanisme important pour poursuivre les objectifs de santé publique consistant à assurer et à améliorer l'accès aux médicaments pour ceux qui en ont le plus besoin. Les OMD fournissent en outre une plate‑forme internationale indispensable pour répondre aux préoccupations essentielles allant de la réduction de la pauvreté à l'amélioration de l'accès aux médicaments.

L'analyse des politiques en matière d'innovation et d'accès aux technologies médicales doit tenir compte des cadres qui existent à l'intersection de la santé publique, de l'innovation et de l'accès. La section suivante porte sur le droit à la santé au titre du droit international en matière de droits de l'homme, sur les OMD relatifs à la santé, sur les évolutions à l'OMS en matière de santé publique, d'accès et d'innovation, sur les politiques nationales de santé et sur la réglementation des technologies médicales.

1. Santé et droits de l'homme

La dimension droits de l'homme est importante pour examiner, du point de vue du droit et des politiques, les questions relatives à la santé publique et aux produits pharmaceutiques. Le droit international en matière de droits de l'homme défini au titre du droit international coutumier et des conventions internationales relatives aux droits de l'homme crée des obligations contraignantes pour les États membres. La Constitution de l'OMS a été le premier instrument international à déclarer que "la possession du meilleur état de santé qu'il est capable d'atteindre constitue l'un des droits fondamentaux de tout être humain, quelles que soient sa race, sa religion, ses opinions politiques, sa condition économique ou sociale" (voir le Préambule). Le droit à la santé est un élément central du système international en matière de droits de l'homme. Il fait partie de la Déclaration universelle des droits de l'homme adoptée en 1948 et du Pacte international relatif aux droits économiques, sociaux et culturels de 1966, ainsi que des instruments régionaux relatifs aux droits de l'homme et de nombreuses constitutions nationales. En 2009, 135 pays ont incorporé des aspects du droit à la santé dans leur constitution nationale (Perehudoff, 2008; Hogerzeil et Mirza, 2011). Ce droit constitue aussi le fondement de l'objectif global de l'OMS – énoncé à l'article premier –, qui est "d'amener tous les peuples au niveau de santé le plus élevé possible". La déclaration d'Alma‑Ata, adoptée en 1978, a donné une dimension plus globale à la lutte contre les inégalités en matière d'accès aux soins de santé en reliant les aspects sociaux de la réalisation du niveau de santé le plus élevé possible et de l'accès aux médicaments essentiels.

La portée et le contenu du droit au meilleur état de santé susceptible d'être atteint prévu à l'article 12 du Pacte international relatif aux droits économiques, sociaux et culturels, ont été interprétés par le Comité des droits économiques, sociaux et culturels (CDESC) dans l'observation générale n° 14.1Le Comité précise que les obligations des Parties au titre du Pacte comprennent "l'accès rapide, dans des conditions d'égalité, aux services essentiels de prévention, de traitement et de réadaptation ainsi qu'à l'éducation en matière de santé, la mise en place de programmes réguliers de dépistage, le traitement approprié, de préférence à l'échelon communautaire, des affections, maladies, blessures et incapacités courantes, l'approvisionnement en médicaments essentiels et la fourniture de traitements et de soins appropriés de santé mentale". L'observation générale n° 14 explique en outre que quatre éléments – disponibilité, accessibilité, acceptabilité et qualité – sont indispensables à l'exercice par tous du droit à la santé. Le Comité établit les obligations générales des États, qui sont définies dans le cadre des obligations de "respecter", de "protéger" et de "mettre en œuvre":

• L'obligation de respecter suppose, entre autres, que les États s'abstiennent d'entraver l'exercice du droit à la santé.The obligation to protect, among other things, requires states to adopt measures to prevent other parties from interfering with the enjoyment of the right to health.
• L'obligation de protéger suppose, entre autres, que les États prennent des mesures pour empêcher des tiers de faire obstacle à l'exercice du droit à la santé.
• L'obligation de mettre en œuvre suppose que l'État adopte des mesures appropriées d'ordre législatif, administratif, budgétaire, judiciaire, incitatif ou autre pour assurer la pleine réalisation du droit à la santé.

Bien que les obligations énoncées dans le Pacte international relatif aux droits économiques, sociaux et culturels doivent être mises en œuvre progressivement, le CDESC a fixé des obligations minimales essentielles qui devraient être appliquées par les pays sans délai. Parmi ces obligations figure celle d'assurer un accès non discriminatoire aux médicaments essentiels.2Le CDESC a également donné son avis sur l'incidence des droits de propriété intellectuelle (DPI) sur les prix des médicaments essentiels dans son observation n° 17, qui concerne le droit de chacun à la protection des intérêts moraux et matériels découlant de toute production scientifique, littéraire ou artistique dont il est l'auteur.3Le CDESC précise que ce droit ne peut être isolé des autres droits gar s par le Pacte. Les Parties sont donc tenues de trouver un équilibre adéquat en vertu duquel les intérêts privés des auteurs ne devraient pas être indûment avantagés, et l'intérêt du public à avoir largement accès à leurs productions devrait être dûment pris en considération. Le CDESC dit qu'en dernière analyse, la propriété intellectuelle est un bien social et a une fonction sociale. Les Parties doivent donc empêcher que les prix à acquitter pour avoir accès aux médicaments essentiels soient excessivement élevés.

En ce qui concerne les maladies orphelines pour lesquelles l'innovation dans le domaine des technologies médicales n'a pas suivi l'évolution des besoins des pays en développement, le droit à la santé comprend l'obligation pour les États d'encourager la mise au point de nouvelles technologies médicales par la R‑D.4

En avril 2002, le Conseil des droits de l'homme de l'ONU a établi un mandat pour un Rapporteur spécial sur le droit qu'a toute personne de jouir du meilleur état de santé physique et mentale, c'est‑à‑dire le Rapporteur spécial sur le droit à la santé. Celui‑ci a établi des rapports indépendants à la suite de consultations avec de nombreuses parties prenantes, dont l'OMS. Certains de ces rapports traitent de l'accès aux médicaments essentiels et du rôle de l'industrie pharmaceutique, ainsi que des questions de propriété intellectuelle. En 2011, le Conseil des droits de l'homme a demandé au Rapporteur spécial de préparer pour 2013 une étude sur les problèmes existants en matière d'accès aux médicaments, dans le contexte du droit à la santé, et sur les moyens de les surmonter et les bonnes pratiques dans ce domaine.5Ces intersections et leurs liens avec les droits de l'homme ont également fait l'objet de plusieurs rapports et résolutions du Conseil et de son prédécesseur, la Commission des droits de l'homme de l'ONU (voir le tableau 2.1).

Les résolutions du Conseil des droits de l'homme appellent les États membres à promouvoir l'accès aux médicaments pour tous, notamment en mettant pleinement à profit les dispositions de l'Accord sur les ADPIC et les flexibilités qu'il prévoit, tout en reconnaissant l'importance de la protection de la propriété intellectuelle pour la mise au point de nouveaux médicaments. Il leur est demandé aussi de tenir compte des préoccupations quant aux effets de la protection des DPI sur les prix.6Une résolution adoptée par le Conseil en 2011 en rapport avec l'épidémie de VIH/SIDA réaffirme le droit de se prévaloir pleinement des dispositions de l'Accord sur les ADPIC, de la Déclaration de Doha relative à l'Accord sur les ADPIC et à la santé publique et de la décision du Conseil général de l'OMC du 30 août 2003.7En ce qui concerne l'accès aux médicaments contre le VIH, la tuberculose et le paludisme, la Commission des droits de l'homme a également souligné que les États membres devaient faire usage, dans leur législation nationale, de toutes les possibilités qu'offre l'Accord sur les ADPIC.8

En ce qui concerne l'épidémie de VIH/SIDA, l'Assemblée générale des Nations Unies a adopté plusieurs résolutions relatives à la protection des droits des personnes vivant avec le VIH et à l'amélioration de l'accès aux traitements contre le VIH. Sa déclaration politique la plus récente comporte un engagement de supprimer les obstacles qui limitent la capacité des pays à faible revenu et à revenu intermédiaire de fournir des traitements contre le VIH/SIDA, y compris par le recours aux flexibilités prévues par l'Accord sur les ADPIC, confirmées par la Déclaration de Doha, et de faire en sorte que les dispositions des accords commerciaux relatives aux DPI ne compromettent pas ces flexibilités (ONU, 2011a).

2. L'accès aux médicaments essentiels: un indicateur de l'exercice du droit à la santé

Le Haut Commissaire des Nations Unies pour les droits de l'homme a établi des séries d'indicateurs concernant 12 aspects des droits de l'homme, tels que le droit au logement et à l'habitat, le droit à l'éducation, le droit à la liberté d'expression et le droit à la santé. Les indicateurs de l'exercice du droit à la santé se réfèrent à cinq aspects qui sont souvent source d'inégalités et de discrimination:

• la santé sexuelle et reproductive;
• la mortalité infantile et les soins de santé;
• l'environnement naturel et professionnel;
• la prévention, le traitement et la lutte contre les maladies;
• l'accès aux installations sanitaires et aux médicaments essentiels.

L'accès aux médicaments essentiels est un élément vital de l'exercice du droit à la santé. L'absence d'équité dans la fourniture des médicaments essentiels, les prix élevés, les paiements informels et les paiements à la charge des patients excluent les populations pauvres et vulnérables et ne facilitent pas l'exercice du droit à la santé. Les catégories de population qui ont le plus besoin de médicaments essentiels de base sont principalement les personnes pauvres, les femmes, les enfants, les personnes âgées, les personnes déplacées dans leur propre pays, celles qui souffrent d'incapacités, les minorités et les prisonniers. Dans le cadre de leurs engagements concernant les droits de l'homme, les gouvernements ont l'obligation de faire en sorte que ces catégories vulnérables aient accès aux médicaments essentiels. Il y a différents moyens de les amener à respecter leurs obligations constitutionnelles et internationales concernant le droit à la santé, parmi lesquels les évaluations d'impact sur les droits de l'homme et les procédures judiciaires fondées sur les droits (Hogerzeil et al., 2006).

3. L'accès universel et les Objectifs du Millénaire pour le développement de l'ONU

Les OMD sont un ensemble de huit objectifs internationaux pour le développement devant être atteints d'ici à 2015. Ils sont tous liés d'une façon ou d'une autre à l'amélioration du bien être physique, mental et social. Le Rapport sur la santé dans le monde 2010 de l'OMS examinait les stratégies utilisées pour fournir une couverture sanitaire universelle et les progrès accomplis en la matière grâce aux systèmes de financement de la santé des États membres comme moyen de promouvoir et de protéger la santé, sans coûts prohibitifs (OMS, 2010h). Dans le domaine des technologies médicales en particulier, les prix mais aussi la disponibilité, la qualité et l'adéquation des ressources dépendent des décisions des pouvoirs publics, des forces du marché et d'autres facteurs. L'accès aux technologies médicales doit donc être considéré du point de vue d'un ensemble complet de déterminants qui se rapportent en fin de compte à l'innovation de produits, à la protection de la propriété intellectuelle, au commerce et à la distribution.

L'OMD 8 préconise un partenariat mondial renforcé pour le développement (voir l'encadré 2.1). La cible 8.E est donc spécifiquement axée sur la collaboration mondiale pour l'accès aux médicaments essentiels, l'accès universel étant garanti comme un droit: "En coopération avec l'industrie pharmaceutique, rendre les médicaments essentiels disponibles et abordables dans les pays en développement." Depuis l'adoption des OMD, certains pays ont considérablement amélioré l'accès aux médicaments essentiels pour lutter contre le VIH/SIDA, la tuberculose et le paludisme. Dans son rapport de 2012 sur la réalisation des OMD, l'ONU indique que la disponibilité et l'abordabilité des médicaments essentiels restent problématiques. Cependant, de nouvelles contributions ont été annoncées au Fonds mondial de lutte contre le SIDA, la tuberculose et le paludisme et à l'Alliance GAVI, qui ont démontré leur efficacité. Le rapport indique en outre que les flexibilités prévues par l'Accord sur les ADPIC pour faciliter la fabrication locale et l'importation de médicaments essentiels semblent plus largement incorporées dans les lois nationales, mais que leur utilisation risque d'être entravée par les accords de libre échange (ALE) bilatéraux et régionaux. La qualité des médicaments semble être compromise par la contrefaçon et les produits de mauvaise qualité, problème aggravé par la capacité limitée des organismes nationaux de réglementation (ONU, 2012). Globalement, l'accès aux médicaments essentiels dans les pays en développement est encore insuffisant.

4. Action de l'OMS en matière de santé publique, d'innovation et d'accès

Le cadre d'action de l'OMS pour la santé publique, l'innovation et l'accès, élaboré au fil des ans, se compose d'un grand nombre de résolutions reflétant le consensus grandissant entre les États membres sur le rôle distinct de l'OMS dans ce domaine.

(a) Résolutions concernant la santé publique, la propriété intellectuelle et le commerce

Dès l'entrée en vigueur de l'Accord sur les ADPIC, les États membres de l'OMS ont examiné son incidence potentielle sur la santé publique et ont demandé au Directeur général de l'organisation "de faire rapport sur l'impact de l'activité de l'OMC concernant les politiques pharmaceutiques nationales et les médicaments essentiels, et de formuler des recommandations, si besoin est, au sujet de la collaboration entre l'OMC et l'OMS".10Depuis lors, l'interface entre santé publique, propriété intellectuelle et commerce a fait l'objet de multiples débats et résolutions qui traduisent un consensus grandissant au fil des ans (voir l'encadré 2.2). La 52ème Assemblée mondiale de la santé a donné pour mandat au Secrétariat de l'OMS de collaborer avec les États membres pour suivre l'impact de l'Accord sur les ADPIC et des autres accords commerciaux et pour aider les États membres à élaborer des politiques de santé adéquates afin d'atténuer, en cas de besoin, les effets négatifs de ces accords.11La mise en œuvre de cette résolution a comporté l'établissement d'un réseau OMS pour suivre les incidences de l'Accord sur les ADPIC sur la santé publique.

L'Assemblée mondiale de la santé a reconnu l'importance des DPI pour favoriser la R‑D de médicaments innovants et de médicaments essentiels, mais elle a aussi invité instamment les États membres "à envisager, chaque fois que cela est nécessaire, d'adapter leur législation nationale pour tenir pleinement compte des dispositions flexibles figurant dans l'Accord sur les ADPIC".12De nombreuses résolutions ultérieures contiennent des termes analogues. En ce qui concerne la lutte contre le VIH/SIDA, les États membres ont souligné, la même année, "les difficultés rencontrées par les pays en développement pour utiliser concrètement le système des licences obligatoires conformément à la Déclaration sur l'Accord sur les ADPIC et la santé publique (Déclaration de Doha)".13

L'Assemblée mondiale de la santé a également chargé le Secrétariat de l'OMS de fournir un appui aux États membres, à leur demande et en collaboration avec les organisations internationales compétentes, pour qu'ils puissent élaborer des politiques cohérentes de gestion des liens entre commerce et santé14ainsi que d'apporter sur demande, en collaboration avec les autres organisations internationales compétentes, un appui général et technique aux pays qui ont l'intention d'utiliser les flexibilités prévues dans l'Accord sur les ADPIC (voir la liste des résolutions pertinentes de l'Assemblée mondiale de la santé dans l'encadré 2.2).15

Ainsi, alors qu'au début, les résolutions portaient essentiellement sur le suivi et l'évaluation de l'impact des accords commerciaux, elles sont devenues plus spécifiques au fil des ans –mentionnant expressément la propriété intellectuelle et les flexibilités de l'Accord sur les ADPIC. Le mandat de l'OMS a été élargi pour inclure, sur demande, un appui technique et politique pour la formulation de politiques cohérentes en matière de commerce et de santé et pour l'utilisation des flexibilités de l'Accord sur les ADPIC, tout en indiquant clairement que cela devrait se faire en collaboration avec les autres organisations internationales compétentes.

Sur la base de ce mandat, l'OMS a donné des conseils à ses États membres en publiant des documents très divers sur: i) la manière de tirer parti des flexibilités de l'Accord sur les ADPIC pour améliorer la santé publique, y compris l'accès au traitement du VIH (ONUSIDA/OMS/PNUD, 2011); ii) la manière de définir une perspective de santé publique pour l'examen des brevets pharmaceutiques (CICDD/CNUCED/OMS, 2007); iii) les directives concernant la rémunération en cas d'utilisation non volontaire des brevets portant sur des technologies médicales (OMS, 2005a); et iv) la manière de mettre en œuvre la Décision du Conseil général de l'OMC relative au paragraphe 6 de la Déclaration de Doha (Correa, 2004).16

Un fait important à cet égard a été la création de la Commission sur les droits de propriété intellectuelle, l'innovation et la santé publique (CIPIH), suivie de l'adoption par l'OMS de la Stratégie et du plan d'action mondiaux pour la santé publique, l'innovation et la propriété intellectuelle (GSPA‑PHI).17

(b) La Commission sur les droits de propriété intellectuelle, l'innovation et la santé publique

La CIPIH a été établie en 2003 pour "recueillir des données et des propositions auprès des différents acteurs concernés et de publier une analyse des droits de propriété intellectuelle, de l'innovation et de la santé publique, y compris la question des mécanismes appropriés de financement et d'incitation pour la mise au point de nouveaux médicaments et autres produits contre les maladies qui touchent avant tout les pays en développement".18 Elle a examiné les interfaces et les liens entre les DPI, l'innovation et la santé publique et les moyens de stimuler la création de nouveaux médicaments et d'autres produits contre les maladies qui touchent avant tout les pays en développement.

En avril 2006, la CIPIH a publié son rapport final qui portait essentiellement sur la question de savoir comment promouvoir l'innovation et améliorer l'accès aux technologies médicales dans les pays en développement aux différents stades du développement de médicaments: découverte, développement et distribution. Ce rapport contenait 60 recommandations adressées aux gouvernements des pays développés et des pays en développement, à l'OMS, à d'autres organisations intergouvernementales, et à d'autres acteurs. Ces recommandations, qui portaient sur l'ensemble du cycle d'innovation, concernaient les politiques de R‑D, les systèmes d'achats et de prestation de soins de santé, le rôle des brevets et la protection des données d'essais cliniques, la gestion de la propriété intellectuelle, les flexibilités de l'Accord sur les ADPIC, la politique de la concurrence, la réglementation de la qualité, de la sécurité et de l'efficacité des médicaments et l'incidence des ALE sur l'accès aux médicaments.

Le rapport recommandait à l'OMS d'élaborer un plan d'action mondial pour mobiliser un financement durable en faveur de l'accès aux produits pour traiter les maladies qui touchent les pays en développement, et de continuer à étudier l'impact des DPI sur la mise au point de nouveaux produits et sur l'accès aux médicaments dans les pays en développement. Sur la base de ce rapport, l'Assemblée mondiale de la santé a établi un groupe de travail intergouvernemental chargé d'élaborer une stratégie et un plan d'action mondiaux19pour fournir un cadre destiné à assurer une base plus solide et durable pour les activités essentielles de R‑D en santé axées sur les besoins, qui intéressent des maladies touchant de manière disproportionnée les pays en développement.20Ce processus a conduit à l'adoption de la GSPA‑PHI en 2008.21

(c) La Stratégie et le plan d'action mondiaux pour la santé publique, l'innovation et la propriété intellectuelle (GSPA PHI)

L'adoption de la GSPA‑PHI a été un grand pas en avant vers un consensus mondial sur une action concrète dans le domaine de la santé publique, de l'innovation et de la propriété intellectuelle (voir le tableau 2.2). Les objectifs fondamentaux de cette stratégie sont de promouvoir une nouvelle réflexion sur l'innovation et l'accès aux médicaments, ainsi que de définir, sur la base des recommandations de la CIPIH, un cadre à moyen terme afin d'assurer une base renforcée et durable pour les activités essentielles de R‑D en santé fondée sur les besoins concernant les maladies qui touchent de façon disproportionnée les pays en développement, en proposant des objectifs et des priorités clairs pour la R‑D et en estimant les besoins de financement dans ce domaine. Il est dit, dans la GSPA‑PHI, que les DPI sont certes une incitation importante pour la mise au point de nouveaux produits liés aux soins de santé mais que cette incitation ne peut à elle seule répondre aux besoins de mise au point de nouveaux produits pour lutter contre des maladies dans un scénario où le marché potentiel pour la vente de ces produits est restreint ou incertain.22La question de l'absence de financement pour la R‑D sur les maladies qui touchent de façon disproportionnée les pays en développement a ensuite été étudiée par deux groupes de travail d'experts de l'OMS.23

Dans l'ensemble, les États membres sont convenus que la GSPA‑PHI devrait "encourag[er] et appuy[er] l'application et la gestion de la protection de la propriété intellectuelle d'une manière qui favorise au maximum l'innovation liée à la santé, en particulier pour répondre aux besoins de recherche‑développement des pays en développement, protéger la santé publique et promouvoir l'accès aux médicaments pour tous, ainsi que pour explorer et appliquer, le cas échéant, des systèmes incitatifs de recherche‑développement" (voir le tableau 2.2).24

En outre, la GSPA‑PHI réaffirme et élargit le mandat de l'OMS qui est de travailler à l'interface entre la santé publique et la propriété intellectuelle. Elle résume, actualise et développe les divers mandats relatifs à la santé publique et à la propriété intellectuelle qui ont été donnés à l'OMS à travers les résolutions adoptées depuis l'entrée en vigueur de l'Accord sur les ADPIC. Ce mandat témoigne de l'aspiration claire des États membres à collaborer plus étroitement avec les organisations intergouvernementales compétentes sur les questions de santé publique et de propriété intellectuelle. L'élément 5 du plan d'action demande donc aux gouvernements et aux organisations internationales d'"intensifier les efforts en vue de coordonner efficacement les travaux concernant la propriété intellectuelle et la santé publique entre les Secrétariats et les organes directeurs des organisations régionales et internationales pour faciliter le dialogue et la diffusion des informations dans les pays".25Cette disposition, associée au texte de la résolution elle‑même qui demande au Directeur général de l'OMS d'"assurer la coordination avec les autres organisations internationales intergouvernementales, notamment l'OMPI, l'OMC et la CNUCED, en vue d'une mise en œuvre effective de la Stratégie et du plan d'action mondiaux"26sert aussi de base à la coopération trilatérale établie par les Secrétariats de l'OMS, de l'OMPI et de l'OMC.27

(d) Autres évolutions à l'OMS

Les autres avancées dans les travaux de l'OMS qui ont une incidence sur l'accès et l'innovation sont notamment:

• La résolution sur la Préparation en cas de grippe pandémique: échange des virus grippaux et accès aux vaccins et autres avantages, adoptée par l'Assemblée mondiale de la santé en mai 2011, qui porte sur les questions de propriété intellectuelle.28
• La nouvelle Stratégie mondiale du secteur de la santé sur le VIH/SIDA, 2011‑2015, approuvée par l'Assemblée mondiale de la santé en mai 2011, qui guide la réponse du secteur de la santé au problème du VIH.29Ses objectifs sont conformes à la stratégie "Objectif: zéro" de l'ONUSIDA pour la même période.
• Un nouveau mécanisme de collaboration internationale entre les États membres de l'OMS dans la prévention et la lutte contre les produits médicaux de qualité inférieure/faux/faussement étiquetés/falsifiés/contrefaits, établi par l'Assemblée mondiale de la santé en 2012.30

• La déclaration politique sur la Lutte contre les maladies non transmissibles, adoptée à l'issue de la Réunion de haut niveau de l'Assemblée générale des Nations Unies sur la prévention et la maîtrise des maladies non transmissibles et de la Première Conférence ministérielle mondiale sur les modes de vie sains et la lutte contre les maladies non transmissibles, tenue en septembre 2011, ainsi que le processus de suivi.31

5. Politiques et systèmes de santé au niveau national

Les pays élaborent des politiques et des stratégies nationales en matière de santé pour orienter le développement sanitaire, en tenant compte du cadre juridique et politique international. Dans leur conception, ces politiques et ces stratégies reposent sur une vision nationale du développement social et des politiques connexes, dont elles tirent leur force. Par exemple, la politique de protection sociale d'un pays influe sur l'élaboration de ses politiques en matière de couverture santé universelle pour sa population et de sécurité sociale.

La politique de santé désigne les décisions, les plans et les mesures adoptés pour atteindre des objectifs spécifiques en matière de soins de santé dans une société. Elle peut prendre la forme d'un document officiel assorti de processus institutionnalisés et examiné périodiquement, ou bien elle peut être dispersée entre plusieurs documents distincts, tels que des avis, des plans, des stratégies, des décisions et des directives. Les lois, règles et directives techniques en matière de santé sont également considérées comme des éléments de la politique de santé.

Les différents sous‑secteurs de la santé ont souvent leurs propres politiques, qui font aussi partie de la politique nationale de santé. Par exemple, la politique nationale en matière de médicaments est généralement Document de l'ONU bien défini visant à assurer l'accès de la population à des médicaments sûrs et efficaces. Mais elle s'inspire de la politique nationale de santé.

Pour comprendre la portée et la vision d'une politique nationale de santé, il est important d'accepter l'idée d'un système de santé. Le système de santé est une notion large qui englobe toutes les organisations, les personnes et les actions dont le but essentiel est de promouvoir, restaurer ou entretenir la santé (OMS, 2000a). Compte tenu de cette définition, l'expression système de santé englobe tous les sous‑secteurs de la santé – public, privé, à but non lucratif et coopération internationale. Elle englobe également toutes les activités d'un pays visant à promouvoir la santé, à prévenir la morbidité et à fournir des services curatifs et de réadaptation. Elle couvre en outre l'élaboration de politiques et de plans pertinents, la bonne gestion et la collaboration intersectorielle pour tenir compte des déterminants socioéconomiques de la santé qui échappent à la compréhension générale et à la compétence du secteur de la santé et du Ministère de la santé.

L'approche de l'OMS en matière de politique nationale de santé est inscrite de façon explicite dans sa Constitution, entrée en vigueur en 1948:

          "Les gouvernements ont la responsabilité de la santé de leurs peuples; ils ne peuvent y faire face qu'en prenant les mesures sanitaires et sociales appropriées."

En 1978, les États membres de l'OMS ont également adopté une approche des systèmes de santé fondée sur les soins de santé primaires, qui est énoncée à l'article VI de la Déclaration d'Alma‑Ata:

          "Les soins de santé primaires sont des soins de santé essentiels fondés sur des méthodes et des techniques pratiques, scientifiquement valables et socialement acceptables, rendus universellement accessibles à tous les individus et à toutes les familles de la communauté avec leur pleine participation et à un coût que la communauté et le pays puissent assumer à tous les stades de leur développement dans un esprit d'autoresponsabilité et d'autodétermination. Ils font partie intégrante tant du système de santé national, dont ils sont la cheville ouvrière et le foyer principal, que du développement économique et social d'ensemble de la communauté. Ils sont le premier niveau de contacts des individus, de la famille et de la communauté avec le système national de santé, rapprochant le plus possible les soins de santé des lieux où les gens vivent et travaillent, et ils constituent le premier élément d'un processus ininterrompu de protection sanitaire."

La Constitution de l'OMS et la Déclaration d'Alma‑Ata ont inspiré les politiques de santé nationales de nombreux États membres de l'OMS. La politique de santé a pour but d'organiser et de renforcer les systèmes de santé nationaux de façon à ce qu'ils contribuent efficacement à la réalisation de ses objectifs. L'OMS s'est employée à renforcer les systèmes de santé pour les rendre efficaces et rationnels et pour qu'ils répondent aux besoins changeants des populations. Elle a élaboré et promu un cadre conceptuel pour un système de santé, qui comporte six éléments constitutifs, des objectifs intermédiaires et des résultats finals en matière de santé.32

6. Réglementation des technologies médicales

La réglementation des technologies médicales est destinée à assurer la qualité, l'innocuité et l'efficacité des médicaments (y compris les vaccins et autres médicaments biologiques) ou, dans le cas des dispositifs médicaux, leur sécurité, leur efficacité et leur bon fonctionnement (OMS, 2003a). Elle joue aussi un rôle important dans l'accès aux nouveaux produits. Des mesures réglementaires sont prises et appliquées pour faire en sorte que les produits donnés aux patients soient sûrs, efficaces et de qualité acceptable. Toutefois, des mesures réglementaires injustifiées, associées à un manque de transparence dans le processus de réglementation et des procédures lentes, peuvent devenir un obstacle à l'accès. La réglementation peut aussi avoir un effet sur les prix. Des normes de sécurité plus strictes et d'autres prescriptions réglementaires peuvent obliger les fabricants à produire plus de données (cliniques) pour prouver que leurs produits sont sûrs, ou à investir davantage dans les installations de production, pour se conformer aux normes de qualité requises. En conséquence, le relèvement des normes réglementaires peut accroître les investissements nécessaires et peut contribuer à l'augmentation des prix des produits finals.

Les systèmes de réglementation ont aussi un impact décisif sur l'innovation. Les médicaments, vaccins et dispositifs médicaux nouveaux et novateurs doivent être conformes aux normes de sécurité. De nombreux produits novateurs ne peuvent pas être mis sur le marché, parce qu'ils ne sont pas conformes aux normes de sécurité ou qu'ils ne sont pas efficaces. Les autorités de réglementation doivent trouver un équilibre entre les avantages de la mise sur le marché rapide de nouveaux traitements, les préoccupations concernant la sécurité et les droits des patients dans le contexte de niveaux de risque acceptables.

La présente section examine la notion de réglementation des technologies médicales, notamment en ce qui concerne les médicaments.

(a) Pourquoi réglementer les médicaments?

Depuis des millénaires, les gens prennent des remèdes d'origines diverses pour soulager la douleur, l'inconfort et les symptômes de maladie, mais l'idée de veiller à la qualité des médicaments est relativement récente. L'ère de la réglementation moderne des médicaments et des technologies médicales a débuté après diverses découvertes importantes dans les domaines de la chimie, de la physiologie et de la pharmacologie au XIXe siècle. Ensuite, la réaction des pouvoirs publics à diverses catastrophes médicales a accéléré le développement de la réglementation. En bref, la Loi fédérale des États‑Unis sur les produits alimentaires, les médicaments et les cosmétiques de 1938, qui exigeait la notification des nouveaux médicaments avant leur mise sur le marché, a été adoptée après la mort d'une centaine de personnes qui avaient ingéré du diéthylèneglycol utilisé comme solvant dans un élixir à la sulfanilamide, sirop antibiotique aromatisé à la framboise. La catastrophe de la thalidomide a été le deuxième événement majeur qui a entraîné le renforcement de la surveillance des pouvoirs publics.

La thalidomide, un sédatif, a été utilisée chez les femmes enceintes comme antinauséeux dans 46 pays, où environ 10 000 enfants sont nés avec de graves malformations entre 1958 et 1960 (Rägo et Santoso, 2008).

Ces catastrophes ont suscité un mouvement concerté en faveur de plus de surveillance, précisément parce que les médicaments ne sont pas des produits de consommation ordinaires et qu'aucun n'est totalement sûr. Les consommateurs n'ont pas les connaissances nécessaires pour décider eux mêmes quand prendre un médicament, quel médicament prendre et comment. Ils ne sont pas suffisamment informés pour peser les avantages potentiels et les risques d'effets secondaires. C'est pourquoi, dans la plupart des pays, l'avis professionnel des prescripteurs ou des distributeurs est exigé. Et même dans ces conditions, il existe une asymétrie d'information entre les fabricants, les prescripteurs, les distributeurs et les consommateurs. En outre, les vaccins, les produits sanguins comme les immunoglobulines et les antivenins, et les dispositifs médicaux sont différents des autres produits de consommation car ils visent aussi à améliorer la santé publique. Les médicaments inefficaces ou de mauvaise qualité peuvent entraîner des échecs thérapeutiques, l'aggravation des maladies ou des résistances médicamenteuses. Si de tels produits sont largement distribués, les patients peuvent en pâtir et ils perdent confiance dans le système de soins de santé. Les produits doivent donc être conformes aux normes prescrites, et leur qualité doit faire l'objet de contrôles rigoureux.

Les pouvoirs publics doivent réglementer efficacement la fabrication, la distribution et l'utilisation des produits médicaux pour protéger et promouvoir la santé publique (Rägo et Santoso, 2008). L'objet de cette réglementation est de faire en sorte que:

• les produits aient le niveau requis de qualité, de sécurité et d'efficacité;
• les produits soient fabriqués, entreposés, distribués et administrés par des fabricants, des grossistes et des professionnels de la santé ayant les autorisations requises;
• la fabrication et le commerce illicites soient détectés et sanctionnés comme il convient;
• les professionnels de santé et les patients aient les informations nécessaires pour utiliser les produits (notamment les médicaments) de manière rationnelle;
• la promotion et la publicité soient loyales, équilibrées et axées sur un usage rationnel;
• l'accès ne soit pas entravé par des obstacles réglementaires injustifiés (tels que l'application de normes différentes aux produits importés et aux produits locaux, de longs délais de traitement des demandes d'homologation et d'autorisation de mise sur le marché et la duplication des réglementations sans valeur ajoutée);
• les effets secondaires, la pharmacovigilance et l'utilisation des médicaments fassent l'objet d'une surveillance appropriée.

La qualité, la sécurité et l'efficacité des nouveaux médicaments sont en grande partie déterminées par des recherches et des essais précliniques et cliniques approfondis, alors que, pour les médicaments génériques, seules l'équivalence thérapeutique et l'interchangeabilité avec les produits princeps doivent être prouvées par des études de bioéquivalence ou d'autres études appropriées.

(b) Essais cliniques

Les essais cliniques sont des études réalisées auprès de nombreux participants (patients ou volontaires sains) pour évaluer la sécurité ou l'efficacité de nouveaux médicaments ou de nouveaux dispositifs médicaux en surveillant leurs effets sur les sujets humains. Toutefois, la première utilisation d'un nouveau médicament chez des êtres humains se fait toujours sur un nombre très limité de participants. Il est important de noter que les essais cliniques jouent un rôle crucial dans l'évaluation de la sécurité des interventions, car de nombreux paramètres de sécurité peuvent être contrôlés par la qualité. Les essais cliniques peuvent aussi être appelés essais interventionnels. Les chercheurs mesurent l'évolution de l'état de santé des sujets par comparaison avec l'absence de traitement (placebo) ou le traitement type. Les interventions peuvent concerner des médicaments, des thérapies cellulaires et d'autres produits biologiques, mais elles peuvent aussi viser des procédures chirurgicales, ou radiologiques, des dispositifs, d'autres traitements et des méthodes diagnostiques ou préventives (vaccins, par exemple).

La plupart des recherches cliniques visant à tester de nouveaux médicaments se déroulent en plusieurs phases. Cela permet aux chercheurs de poser des questions et d'y répondre de manière à obtenir des renseignements fiables sur la sécurité et l'efficacité du produit, tout en protégeant les patients. La plupart des essais cliniques comportent quatre phases33

• Phase I: les premières études réalisées sur des volontaires sains permettent d'évaluer la sécurité du médicament, notamment le dosage approprié et les effets secondaires, le mode d'administration (voie orale ou injection intraveineuse ou intramusculaire), la posologie et la dose jugée sans risque. Un essai de phase I ne porte généralement que sur un petit nombre de volontaires sains ou malades (20 à 80).
  
  
• Phase II: l'essai se poursuit pour tester la sécurité du médicament, et évaluer son efficacité. Les études de phase II portent généralement sur une affection ou une maladie particulière et sont réalisées auprès d'un plus grand nombre de personnes (plusieurs centaines).
  
  
• Phase III: les essais de phase III consistent à étudier l'efficacité du médicament sur de grands groupes de sujets humains (de plusieurs centaines à plusieurs milliers ou davantage) en comparant l'intervention à un traitement "type" ou placebo, selon le cas. Les essais de phase III servent aussi à surveiller les effets indésirables et à recueillir plus de renseignements sur la sécurité du produit.
  
  
• Phase IV: une fois que l'autorisation de mise sur le marché a été obtenue, les essais de phase IV visent à évaluer plus précisément les effets secondaires, les risques et les effets bénéfiques du médicament sur une période plus longue et sur un plus grand nombre de personnes (plusieurs milliers).
  
  

(c) Éthique de la recherche

Les essais cliniques ne concernent pas seulement la sécurité des produits testés; ils soulèvent aussi différentes questions d'éthique. Les principales questions examinées par les comités d'éthique de la recherche avant d'autoriser un essai clinique sont:

• le ratio avantage/risque;
• la protection de la dignité des participants potentiels, y compris la validité du processus de consentement donné en connaissance de cause (qualité des renseignements fournis et absence de coercition à l'égard des participants) et la protection de la vie privée (confidentialité des données personnelles);
• l'accès équitable aux avantages escomptés de la recherche (nouvelles connaissances ou nouveaux produits);
• l'attention particulière portée aux groupes vulnérables et l'absence de discrimination.

De nombreux organismes internationaux et nationaux ont élaboré depuis près de 40 ans des directives concernant la conduite éthique de la recherche. En 1964, l'Association médicale mondiale (AMM) a adopté la Déclaration d'Helsinki. Cette déclaration a été réexaminée régulièrement, et sa version la plus récente a été adoptée en 2008. Les Lignes directrices internationales d'éthique pour la recherche biomédicale impliquant des sujets humains, publiées en 2002 par le Conseil des organisations internationales des sciences médicales (CIOMS, 2002), sont également reconnues au niveau mondial. L'une des conditions éthiques essentielles pour comparer deux traitements d'une maladie au moyen d'un essai contrôlé randomisé (où les participants sont répartis de façon aléatoire pour recevoir l'un des divers traitements cliniques testés) est qu'il doit y avoir une bonne raison de penser qu'un traitement est effectivement meilleur que l'autre.

À la suite d'une résolution adoptée en 2006 par l'Assemblée mondiale de la santé,34l'OMS a mis au point un outil important pour améliorer la transparence des essais cliniques: le Système d'enregistrement international des essais cliniques, qui permet au public d'accéder aux renseignements sur les essais cliniques en cours dans le monde.35

(d) Principaux acteurs de la réglementation des médicaments et des technologies médicales

Pour assurer la qualité, la sécurité et l'efficacité des produits sur le marché, il faut un système de réglementation qui fonctionne bien. Les gouvernements nationaux doivent établir des autorités réglementaires nationales ou régionales ayant une mission claire, une base juridique solide, des objectifs réalistes, une structure administrative appropriée, un personnel qualifié en nombre suffisant, un financement durable, un accès à la littérature technique la plus récente fondée sur des données probantes, des équipements et des informations, et la capacité d'exercer un contrôle effectif sur le marché. Ces autorités réglementaires doivent rendre compte au gouvernement et au public, et leurs processus décisionnels devraient être transparents. Des mécanismes de suivi et d'évaluation devraient être intégrés au système réglementaire, afin d'évaluer la réalisation des objectifs fixés. La plupart des pays ont une autorité réglementaire et des prescriptions formelles pour la délivrance des autorisations de mise sur le marché des médicaments. Mais les dispositions de ce type sont plus rares pour les autres technologies médicales réglementées telles que les dispositifs médicaux.36

Le rôle de l'OMS dans le renforcement de la réglementation pharmaceutique consiste, entre autres, à publier des normes recommandées par le biais de ses comités d'experts, à évaluer les systèmes réglementaires et à soutenir le renforcement des capacités réglementaires au niveau national, en plus de la préqualification des médicaments essentiels (tels que les ARV dans le traitement du VIH/SIDA ou les médicaments contre le paludisme et la tuberculose), des vaccins et de certains dispositifs médicaux afin de faciliter l'achat de produits de qualité adéquate au niveau international.37

(e) Convergence internationale des procédures réglementaires et efforts d'harmonisation

Il est difficile de faire comprendre l'importance de la convergence des procédures réglementaires entre les pays. Les autorités nationales et infranationales chargées de l'homologation appliquent leurs propres règles administratives et prescriptions techniques, et elles ont établi leurs propres processus et procédures d'homologation des médicaments. Même au niveau national, il est fréquent que le délai d'homologation ou le délai maximal accordé aux organismes de réglementation pour évaluer et homologuer les médicaments ne soient pas indiqués de façon claire. Il se peut en outre que la transparence appliquée avant et pendant le processus d'homologation soit limitée. Les différences entre les pays concernant l'interprétation et l'application des prescriptions techniques d'homologation énoncées dans les directives internationales sont souvent dues à des facteurs tels que les différences de structures gouvernementales, de normes culturelles, de niveaux de compétence technique et de disponibilité des ressources humaines, ou éventuellement aux conditions particulières de l'activité commerciale concernée. Par ailleurs, il y a souvent un retard entre la publication des directives techniques internationales, régionales ou sous‑régionales touchant la réglementation et leur application par les différents pays. Il existe encore des différences régionales dans la manière dont les pays assurent le respect des bonnes pratiques de fabrication (BPF) internationales, ainsi que des nombreuses autres prescriptions réglementaires destinées à garantir la qualité, la sécurité et l'efficacité des produits. Ces distinctions peuvent avoir une influence sur le coût et le délai d'obtention par l'entreprise de l'autorisation de mise sur le marché.

La convergence des différents systèmes nationaux, conjuguée à l'harmonisation des prescriptions techniques, peut éliminer une part importante des coûts de transaction et des dépenses de personnel qu'entraînent les multiples procédures réglementaires dans chaque pays, y compris au niveau des tests. Elle peut donc permettre tant aux pays qu'aux entreprises d'économiser des ressources peu abondantes. La convergence réglementaire et une plus grande confiance dans les décisions réglementaires prises par les autres autorités compétentes devraient entraîner: i) une utilisation plus efficace des ressources (par exemple, le partage des ressources scientifiques et des "meilleures pratiques" au niveau international et régional); ii) une meilleure qualité des demandes d'homologation des médicaments présentées par les fabricants; iii) des économies pour les entreprises et les pouvoirs publics; et, en conséquence, iv) un accès plus rapide à des médicaments essentiels de qualité qui soient sans risque et efficaces.

L'un des rôles de l'OMS en matière d'amélioration de la réglementation est d'offrir aux organismes de réglementation une plate‑forme pour discuter des problèmes communs et déterminer les domaines dans lesquels il faut élaborer de nouvelles directives à leur intention. L'OMS convoque tous les deux ans depuis 1980 la Conférence internationale des autorités de réglementation pharmaceutique (ICDRA), en vue de renforcer la collaboration entre les organismes de réglementation au niveau mondial, de favoriser l'harmonisation et l'échange d'informations, d'identifier les bonnes pratiques et de rechercher des solutions communes aux problèmes que rencontrent les autorités de réglementation pharmaceutique.38Les recommandations émises par l'ICDRA servent de guide à l'OMS et aux acteurs intéressés pour déterminer les actions prioritaires en matière de réglementation nationale et internationale des médicaments, des vaccins et des autres produits médicaux réglementés.

Il existe aussi un certain nombre d'initiatives régionales et interrégionales d'harmonisation de la réglementation concernant les médicaments et les dispositifs médicaux:

(i) Communauté de l'Afrique de l'Est

La Communauté de l'Afrique de l'Est (CAE) a lancé un projet d'harmonisation de l'homologation des médicaments dans ses cinq États membres. L'objectif est d'améliorer la santé publique en permettant un accès plus rapide à des médicaments de qualité grâce à l'harmonisation des prescriptions et procédures techniques d'homologation des médicaments, de façon à raccourcir les délais d'homologation des médicaments prioritaires destinés à traiter des maladies transmissibles et non transmissibles. Le projet vise aussi à intensifier la collaboration entre les autorités, de façon à mettre en place des évaluations et des inspections conjointes qui aboutissent à la reconnaissance mutuelle et évitent les doubles emplois.

(ii) Système réglementaire européen et Agence européenne des médicaments (EMA)

L'Agence européenne des médicaments (EMA) est responsable de l'évaluation scientifique des demandes de mise sur le marché de certaines catégories de médicaments à usage humain et vétérinaire en Europe. Elle s'appuie sur l'harmonisation de certains domaines de la législation pharmaceutique dans l'ensemble de l'UE, y compris les prescriptions techniques relatives à l'autorisation de mise sur le marché. Grâce à une procédure centralisée, les entreprises présentent à l'EMA une demande d'autorisation de mise sur le marché. L'EMA est habilitée à délivrer des autorisations centralisées. Une fois délivrée, l'autorisation centralisée (ou "communautaire") de mise sur le marché est valide dans l'Espace économique européen (États membres de l'UE, Islande, Liechtenstein et Norvège).

La procédure centralisée de l'EMA ne s'applique qu'à certaines catégories de médicaments, parmi lesquels tous les médicaments à usage humain et vétérinaire dérivés des biotechnologies et autres processus de haute technologie, ainsi que les médicaments destinés au traitement du VIH/SIDA, du cancer, du diabète, des maladies neurodégénératives, des dysfonctionnements auto‑immunitaires et autres dysfonctionnements immunitaires, et des maladies virales. De nombreux autres médicaments ne relèvent pas de la procédure centralisée de l'EMA et sont donc homologués au niveau national.

Ces prescriptions réglementaires harmonisées permettent aussi aux entreprises de demander des autorisations simultanées pour des médicaments dans différents États membres de l'UE (procédure décentralisée). Par ailleurs, les procédures de reconnaissance mutuelle leur permettent de demander une autorisation de reconnaissance d'un médicament dans les autres États membres de l'UE.

(iii) Conseil de coopération du Golfe

Le Conseil de coopération du Golfe (CCG) a établi sa procédure d'homologation des médicaments en 1999. Les membres du CCG sont les suivants: Émirats arabes unis, État du Koweït, Oman, Qatar, Royaume d'Arabie saoudite et Royaume de Bahreïn. Le CCG enregistre les entreprises pharmaceutiques et les produits pharmaceutiques, inspecte les entreprises pour vérifier qu'elles respectent les BPF, agrée les laboratoires de contrôle de la qualité, examine les rapports techniques et les rapports de surveillance après mise sur le marché et est responsable des études de bioéquivalence dans le cadre des procédures d'assurance de la qualité. Certains pays qui ont établi des systèmes réglementaires ont recours à leurs propres compétences pour l'homologation (Pateriya et al., 2011).

(iv) Réseau panaméricain d'harmonisation de la réglementation pharmaceutique

Le Réseau panaméricain d'harmonisation de la réglementation pharmaceutique (RPHRP), instance continentale, a été établi pour s'occuper de l'harmonisation de la réglementation pharmaceutique. Il comprend des représentants de toutes les autorités de réglementation pharmaceutique de la région panaméricaine. Il a créé le Forum panaméricain des organismes de réglementation pharmaceutique, chargé d'étudier des solutions aux problèmes communs. Les autorités nationales participent à ce processus et le dirigent. Le principal objectif du RPHRP est de soutenir les processus d'harmonisation en analysant leurs aspects spécifiques et d'adopter des recommandations sur des sujets prioritaires ainsi que des directives réglementaires harmonisées.

(v) Autres initiatives régionales

Il existe d'autres initiatives régionales en matière de réglementation pharmaceutique, à savoir:

• le Système de qualité andin, établi en 1995;
• le Marché commun du Sud (MERCOSUR);
• les efforts faits par l'Association des nations de l'Asie du Sud‑Est (ASEAN) pour créer un processus harmonisé de réglementation pharmaceutique;
• l'initiative d'harmonisation de la réglementation pharmaceutique en Afrique (AMRH), dont le projet de la CEA est le premier projet sous‑régional.

Il y a aussi plusieurs initiatives interrégionales d'harmonisation des prescriptions techniques.

(vi) Conférence internationale sur l'harmonisation des exigences techniques pour l'homologation des produits pharmaceutiques à usage humain et initiatives connexes

La Conférence internationale sur l'harmonisation des exigences techniques pour l'homologation des produits pharmaceutiques à usage humain (CIH), créée en 1990, réunit des autorités réglementaires et des industries pharmaceutiques d'Europe, des États‑Unis et du Japon pour discuter des aspects scientifiques et techniques de l'homologation des médicaments, notamment les médicaments innovants. L'harmonisation des prescriptions techniques relatives au processus d'homologation peut éviter des dépenses inutiles résultant des différences entre les processus d'homologation nationaux. Elle contribue aussi à éviter de répéter les essais cliniques et accélère la mise au point et l'homologation des nouveaux médicaments. La rationalisation du processus d'évaluation réglementaire peut donc avoir un effet positif à la fois sur l'innovation et sur l'accès en facilitant l'homologation et en réduisant les doubles emplois et les dépenses connexes.

Face à la mondialisation croissante du développement des médicaments, la CIH mobilise également les autorités réglementaires des pays qui sont des producteurs importants d'ingrédients pharmaceutiques actifs ou de données sur les essais cliniques. Son activité se divise en quatre catégories: les directives concernant la qualité; les directives concernant la sécurité; les directives concernant l'efficacité; et les directives multidisciplinaires. Ces dernières portent sur des sujets transversaux qui ne relèvent pas précisément de l'une des trois autres catégories. C'est par exemple le cas du document technique commun (DTC) qui concerne l'élaboration des dossiers d'homologation au moyen d'une structure et d'un contenu harmonisés. Ce document a été adopté par tous les partenaires de la CIH ainsi que par l'Australie, le Canada et la Suisse. Avant son adoption, chaque pays avait son propre modèle de présentation des demandes concernant les nouveaux médicaments. Une entreprise qui souhaitait faire homologuer un produit destiné à être vendu dans plusieurs pays devait présenter la demande selon le modèle imposé par le pays concerné, ce qui l'obligeait à répéter d'innombrables fois la même procédure et entraînait un gaspillage de temps, d'énergie et d'argent. L'OMS utilise le modèle du DTC pour son programme de préqualification et a organisé de nombreuses sessions de formation sur le DTC à l'intention des organismes de réglementation et des industries afin d'encourager l'utilisation de ce document pour les demandes d'homologation des médicaments multisources (génériques) en dehors des régions couvertes par la CIH.

(vii) Groupe de travail sur l'harmonisation mondiale: harmonisation internationale de la réglementation des dispositifs médicaux

Le Groupe de travail sur l'harmonisation mondiale (GHTF) est chargé de répondre au besoin d'harmonisation internationale de la réglementation des dispositifs médicaux. Il a été créé en 1992 pour rendre plus uniformes les systèmes nationaux de réglementation des dispositifs médicaux. Il a été fondé par l'Australie, le Canada, les États‑Unis, le Japon et l'Union européenne en tant que groupe volontaire de représentants des autorités nationales de réglementation des dispositifs médicaux et du secteur réglementé. Il vise la convergence des pratiques réglementaires relatives aux dispositifs médicaux. Il encourage également l'innovation technologique et facilite le commerce des dispositifs médicaux en favorisant l'harmonisation des prescriptions réglementaires. Il publie des documents sur les pratiques réglementaires, qui offrent un modèle pour la réglementation des dispositifs médicaux et peuvent être utilisés par les autorités réglementaires nationales. Les arguments en faveur de l'harmonisation des normes réglementaires applicables à la sécurité, à l'efficacité, au bon fonctionnement et à la qualité des dispositifs médicaux sont essentiellement les mêmes que pour l'harmonisation des normes réglementaires applicables aux médicaments. L'existence de normes nationales différentes réglementant les dispositifs médicaux, entraîne des doubles emplois, des coûts supplémentaires pour les organismes de réglementation et les entreprises et représente, en fin de compte, un danger pour la sécurité des patients. Les normes harmonisées ouvrent des possibilités aux pays en leur permettant de s'appuyer sur les autorisations émanant de systèmes réglementaires étrangers plus avancés pour homologuer les dispositifs médicaux. Les pays ayant des systèmes réglementaires moins performants peuvent ainsi allouer leurs ressources limitées à d'autres domaines, ce qui facilite l'accès aux dispositifs médicaux nécessaires en réduisant les processus réglementaires (OMS, 2003a).

(viii) Forum international des autorités de réglementation des dispositifs médicaux

Le Forum international des autorités de réglementation des dispositifs médicaux (IMDRF) a été créé en 2011 pour débattre des orientations futures relatives à l'harmonisation de la réglementation applicable aux dispositifs médicaux. Il rassemble des organismes de réglementation des dispositifs médicaux et compte actuellement des représentants de l'Australie, du Brésil, du Canada, des États Unis, du Japon, de l'Union européenne et de l'OMS. La Chine, la Fédération de Russie et l'Inde ont été invitées à s'y joindre. Sa composition devrait donc devenir plus internationale que celle du GHTF. Il a pour mission d'"accélérer stratégiquement la convergence internationale des réglementations relatives aux dispositifs médicaux, afin de promouvoir un modèle réglementaire efficace et rationnel pour les dispositifs médicaux qui réponde aux nouveaux défis du secteur, tout en protégeant et en maximisant la santé et la sécurité du public". La convergence réglementaire est l'harmonisation volontaire des prescriptions et approches réglementaires entre les pays et les régions.

(f) Avenir de la réglementation

Il est difficile de trouver un équilibre entre les avantages découlant de la mise rapide sur le marché de nouveaux produits et les exigences de sécurité, de même qu'il est difficile de définir un niveau de risque acceptable. Les organismes de réglementation sont confrontés au problème compliqué qui consiste à utiliser les meilleures données scientifiques disponibles pour ménager un équilibre entre les divers intérêts du public en général, des patients et des producteurs de technologies médicales réglementées, tout en veillant à ce que les produits soient sans risque et efficaces. L'optimisation de l'emploi des ressources peu abondantes dont disposent les organismes de réglementation revêtira une importance grandissante à l'avenir. Dans ce contexte, les nouveaux produits créeront inévitablement de nouveaux problèmes de réglementation.

Les nouvelles thérapies complexes comportent de plus en plus de nouveaux produits médicaux à base de gènes (thérapie génique), de cellules (thérapie cellulaire) et de tissus (ingénierie tissulaire). Ces thérapies de pointe offrent des traitements révolutionnaires pour un certain nombre de maladies ou de blessures telles que les lésions cutanées chez les victimes de brûlures, la maladie d'Alzheimer, le cancer et la dystrophie musculaire. Elles représentent un immense potentiel pour les patients et l'industrie. En outre, les nouvelles technologies telles que les nanotechnologies offrent de nouvelles perspectives de traitement. Par exemple, l'une des applications des nanotechnologies actuellement développée dans le domaine de la médecine consiste à employer des nanoparticules pour transporter des médicaments, de la chaleur, de la lumière ou d'autres substances vers des types spécifiques de cellules (telles que les cellules cancéreuses). Les particules sont conçues de façon à être attirées vers les cellules malades, lesquelles sont ainsi traitées directement. Cette technique réduit les dommages causés aux cellules saines dans l'organisme et permet une détection plus rapide des maladies.

Des nanoparticules transportant des agents chimiothérapeutiques directement vers les cellules cancéreuses sont actuellement développées, des essais sur l'administration ciblée de médicaments chimiothérapeutiques sont en cours, et l'autorisation finale de leur utilisation sur des patients atteints de cancer est imminente. Les nouveaux médicaments biologiques, parmi lesquels les produits biologiques ultérieurs ("biosimilaires"), représentent un autre domaine très prometteur (voir l'encadré 2.3). L'avenir de la réglementation des médicaments et des autres technologies médicales reposera de plus en plus sur l'existence de compétences scientifiques très pointues et sur la capacité des organismes de réglementation, associées à un degré accru de collaboration et de coopération. Il est probable que les organismes de réglementation fonctionneront davantage en réseau, en s'appuyant sur leurs travaux respectifs, plutôt qu'en déployant des efforts individuels faisant double emploi. Le système réglementaire, soutenu par la législation pertinente, est un élément important d'un système de santé moderne et fonctionnel, et il est essentiel pour faciliter l'innovation et l'accès à de nouveaux médicaments sans risque et efficaces.39

Outre la réglementation, de nombreux aspects de la politique de santé ont une incidence sur l'innovation et l'accès en matière de technologies médicales. La fourniture de médicaments et de technologies médicales au sein des systèmes de santé, ainsi que les questions d'achat, de réglementation des prix et de financement des systèmes de santé sont traitées au chapitre IV, sections B et C.

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Document de l'ONU E/C.12/2000/4.  retour au texte.

Ibid.  retour au texte.

Document de l'ONU E/C.12/GC/17.  retour au texte.

HDCH/OMS, "Le droit à la santé", fiche d'information n° 31, 2008.  retour au texte.

Document de l'ONU A/HRC/RES/17/14.  retour au texte.

Ibid.  retour au texte.

Document de l'ONU A/HRC/RES/16/28.  retour au texte.

Document de l'ONU E/CN.4/RES/2004/26.  retour au texte.

Source: Organisation des Nations Unies (2012).  retour au texte.

Assemblée mondiale de la santé, Résolution WHA49.14: Stratégie pharmaceutique révisée.  retour au texte.

Assemblée mondiale de la santé, Résolution WHA52.19: Stratégie pharmaceutique révisée.  retour au texte.

Assemblée mondiale de la santé, Résolution WHA56.27: Droits de propriété intellectuelle, innovation et santé publique. 

Assemblée mondiale de la santé, Résolution WHA56.30: Stratégie mondiale du secteur de la santé contre le VIH/SIDA.retour au texte.

Assemblée mondiale de la santé, Résolution WHA59.26: Commerce international et santé  retour au texte.

Assemblée mondiale de la santé, Résolution WHA60.30: Santé publique, innovation et propriété intellectuelle.   

Pour une liste des publications pertinentes de l'OMS et des autres organisations intergouvernementales, voir:www.who.int/phi/publications/category_ip_trade/en/index.html.  retour au texte.

Voir la section 4 c) ci‑après.  retour au texte.

Assemblée mondiale de la santé, Résolution WHA56.27: Droits de propriété intellectuelle, innovation et santé publique.  retour au texte.

Assemblée mondiale de la santé, Résolution WHA59.24: Santé publique, innovation, recherche essentielle en santé et droits de propriété intellectuelle: vers une stratégie et un plan d'action mondiaux.  retour au texte.

Pour des renseignements complémentaires sur la CIPIH, voir le chapitre II, section A.4 b).  retour au texte.

Assemblée mondiale de la santé, Résolution WHA61.21: Stratégie et plan d'action mondiaux pour la santé publique, l'innovation et la propriété intellectuelle.  retour au texte.

Assemblée mondiale de la santé, Résolution WHA61.21: Stratégie et plan d'action mondiaux pour la santé publique, l'innovation et la propriété intellectuelle, Annexe, paragraphe 7.  retour au texte.

Voir le chapitre III, section C.3.  retour au texte.

Assemblée mondiale de la santé, Résolution WHA61.21: Stratégie et plan d'action mondiaux pour la santé publique, l'innovation et la propriété intellectuelle, Annexe, paragraphe 14 e).  retour au texte.

Ibid., Annexe, Élément 5.1 h).  retour au texte.

Assemblée mondiale de la santé, Résolution WHA61.21: Stratégie et plan d'action mondiaux pour la santé publique, l'innovation et la propriété intellectuelle, paragraphe 4 5).  retour au texte.

Voir le chapitre I, section B.4.  retour au texte.

Assemblée mondiale de la santé, Résolution WHA64.5: Préparation en cas de grippe pandémique: échange des virus grippaux et accès aux vaccins et autres avantages. Voir aussi le chapitre III, section E.  retour au texte.

Assemblée mondiale de la santé, Résolution WHA64.14: Stratégie mondiale du secteur de la santé sur le VIH/SIDA, 2011‑2015.  retour au texte.

Assemblée mondiale de la santé, Résolution WHA65.19: Produits médicaux de qualité inférieure/faux/faussement étiquetés/falsifiés/contrefaits.  retour au texte.

Document de l'ONU A/RES/66/2. Voir aussi Assemblée mondiale de la santé, Décision WHA65(8): Lutte contre les maladies non transmissibles: résultats de la Réunion de haut niveau de l'Assemblée générale des Nations Unies sur la prévention et la maîtrise des maladies non transmissibles.  retour au texte.

OMS (2007). Voir aussi le chapitre IV, section B et figure 4.4.  retour au texte.

Voir: NIH (2001); etwww.who.int/ictrp/glossary/en/index.html. Pour des renseignements sur le rôle des essais cliniques dans le processus de développement des médicaments, voir le chapitre III, section B.5.  retour au texte.

Assemblée mondiale de la santé, Résolution WHA58.34: Sommet ministériel sur la recherche en santé.  retour au texte.

Voir le chapitre III, section B.5.retour au texte.

Voir la section e) vii) et viii) ci‑après.retour au texte.

Voir le chapitre IV, section B.5.retour au texte.

Voir www.who.int/medicines/areas/quality_safety/regulation_legislation/icdra/en/index.html. retour au texte.

La fourniture de médicaments et de technologies médicales au sein des systèmes de santé, ainsi que les questions d'achat, de réglementation des prix et de financement des systèmes de santé sont traitées au chapitre IV.retour au texte

L'EMA a publié plusieurs directives scientifiques sur les médicaments biosimilaires. Voir: www.ema.europa.eu/ema/index.jsp?curl=pages/regulation/general/general_content_000408.jsp&mid=WC0b01ac058002958c. retour au texte.

Voir Instructions relatives à l'autorisation de médicaments biosimilaires, .www.swissmedic.ch/zulassungen/00173/00178/index.html?lang=fr. retour au texte.

Voir www.who.int/biologicals/areas/biological_therapeutics/BIOTHERAPEUTICS_FOR_WEB_22APRIL2010.pdf. retour au texte.

Voir 42 U.S.C. § 262 Regulation of biological products. retour au texte.