Chapitre 1: Technologies médicales: les données de base

D. Facteurs déterminant la politique de santé publique

1. Chercher des solutions efficaces dans un environnement politique complexe

Apporter une réponse durable à l'échelle mondiale à la demande à la fois d'innovations en matière de technologies médicales et d'accès effectif et équitable aux technologies nécessaires est un problème complexe et en constante évolution. Bien que l'effort à faire dans ce domaine soit souvent exprimé en termes abstraits ou politiques, il concerne fondamentalement la façon de parvenir à de meilleurs résultats sanitaires. Créer de nouvelles technologies médicales, les évaluer, assurer leur distribution efficace et veiller à ce qu'elles soient utilisées de façon rationnelle sont, en fin de compte, des processus pratiques. Ces processus vont du travail des chercheurs au laboratoire aux soins dispensés par les infirmières sur le terrain.

L'environnement politique, économique et juridique influence et peut déterminer les actions, les choix, les priorités et la répartition des ressources mises en œuvre sur le plan pratique. Cet environnement est complexe: il comprend l'ensemble des lois, des règlements et des instruments de politique qui, aux niveaux national, régional et international, régissent divers domaines, y compris la santé publique, le commerce international et le système de propriété intellectuelle. On ne peut pas réaliser de réels progrès et avoir un effet durable sur la santé publique si l'on se contente de travailler uniquement dans le cadre d'une série de mesures politiques ou d'un ensemble d'instruments juridiques. Le manque de cohérence ou la crainte d'un conflit entre le droit et la politique dans certains domaines peut faire obstacle aux progrès et empêcher d'obtenir des bénéfices sur le plan pratique. Il s'ensuit qu'une bonne compréhension des points d'intersection entre ces différentes mesures de politique générale est essentielle pour leur permettre de contribuer ensemble, de façon harmonieuse, à l'amélioration globale de la santé publique.

2. Utiliser les points d'intersection entre les différentes politiques pour passer du cloisonnement aux synergies

L'accent mis sur les "intersections" – c'est à dire sur la compréhension des liens et des interactions existant entre différents domaines du droit et de la politique (voir la figure 1.3) est un thème récurrent dans les débats récents sur la politique de santé publique. Dans la présente étude, nous distinguerons deux niveaux d'intersection:

• Les points d'interaction entre les principes juridiques et les principes politiques dans différents domaines, qui font que le droit et les instruments de politique générale peuvent être interprétés et appliqués dans la pratique pour promouvoir la santé publique.
• L'intégration des ensembles de données provenant de différents domaines, afin que les responsables politiques puissent travailler à partir d'une base d'information améliorée et complète, combinant des données sur la santé publique, sur les déterminants de l'accès aux technologies médicales, sur la couverture des droits de propriété intellectuelle pertinents et sur l'environnement commercial.

L'idée de synergie permet de comprendre comment ces "intersections" peuvent être mises à profit pour passer d'un cloisonnement formel entre les différents domaines de politique générale à des possibilités de renforcement et de bénéfice mutuels. On entend par synergie le fait de faire travailler ensemble différents éléments pour obtenir des résultats qui n'auraient pas pu l'être par des actions menées séparément. L'accès aux médicaments est un exemple criant de synergie en action. De fait, le rapport synergique qui existe entre la santé, le commerce et la propriété intellectuelle est peut être le principal enseignement pratique que l'on peut tirer de dix ans de débat sur la propriété intellectuelle et l'accès aux médicaments.

Les perspectives commerciales et économiques sont parfois perçues comme étant en contradiction foncière avec la promotion de la santé publique. Pourtant, l'environnement commercial, la promotion de la concurrence et de l'innovation du secteur privé ainsi que la réglementation du commerce sont des déterminants essentiels de l'accès aux médicaments. Le commerce international a une importance cruciale pour assurer l'accès aux technologies médicales et aucun pays ne peut se targuer d'être totalement autonome, même si certains essayent de doper leur production locale. Dans la mesure où l'accès aux technologies dépend de leur abordabilité, la réalisation d'économies d'échelle par les industriels et l'existence d'un marché plus concurrentiel offrent des possibilités d'améliorer les résultats sanitaires. L'ouverture du commerce international favorise de manière générale la concurrence et permet de faire baisser les coûts et d'améliorer l'accès. En permettant à un plus large éventail de fournisseurs de desservir la population, elle peut aussi améliorer la sécurité de l'offre. Des éléments de politique commerciale tels que les droits de douane, les contingents et autres réglementations ont un effet direct sur les prix et sur l'offre. De nombreux gouvernements ont pris des mesures juridiques et politiques au niveau national pour autoriser ou promouvoir la concurrence des médicaments génériques afin de contribuer à faire baisser les prix. Dans le cadre du règlement des différends, les règles de l'OMC ont été interprétées comme permettant de promouvoir les objectifs de santé publique, par exemple en facilitant l'entrée des médicaments génériques; et la déclaration sur l'Accord sur les ADPIC et la santé publique (Déclaration de Doha) a affirmé que l'Accord pouvait être interprété dans une optique de santé publique.

La politique commerciale et l'organisation des systèmes de production à l'échelle mondiale sont aussi des facteurs clés dans l'élaboration des plans stratégiques visant à développer une capacité nationale de production permettant d'assurer un meilleur accès aux produits médicaux. Des politiques d'approvisionnement favorisant des appels d'offres ouverts et concurrentiels et s'accompagnant d'un usage rationnel des médicaments sont aujourd'hui encore plus importantes pour assurer la pérennité de l'accès dans un climat financier où les budgets nationaux sont sous pression et où les programmes philanthropiques connaissent des problèmes de financement. Les programmes visant à favoriser l'accès aux médicaments tireraient aussi avantage d'une utilisation meilleure et plus intégrée des données, y compris concernant la charge de morbidité actuelle et projetée, l'efficacité des médicaments, leur prix et leur couverture par des droits de propriété intellectuelle et concernant le commerce et les dispositions réglementaires.

Au cours de la dernière décennie, l'accès aux médicaments a été de plus en plus au cœur d'un débat transsectoriel entre différents domaines des politiques. Les décideurs ont progressivement mis en place le cadre politique destiné à favoriser cet accès, notamment par le biais de la Déclaration de Doha, des résolutions de l'Assemblée mondiale de la santé (WHA) et des instruments relatifs aux droits de l'homme. Plus récemment, les discussions de politique générale ont tourné aussi autour de la question de l'innovation. Les intersections entre innovation et accès sont, en vérité, fondamentales et constituent la trame de la présente étude.

Les mesures de politique générale visant à promouvoir l'accès ou l'innovation doivent prendre en compte le fait que ces deux concepts sont intimement liés. Il ne faut pas se contenter seulement d'améliorer l'accès aux stocks de médicaments existants et d'efficacité avérée. La pharmacopée actuelle doit être constamment développée pour faire face à l'évolution de la charge de morbidité. La charge morbide continue en effet d'évoluer, et les responsables politiques ont récemment commencé à se préoccuper, par exemple, du fardeau croissant des maladies non transmissibles dans les pays en développement. L'apparition de nouvelles souches de virus et le problème de la résistance des bactéries aux médicaments actuels compromettent l'efficacité des traitements existants. Et l'innovation médicale a historiquement laissé de côté de grandes maladies qui sévissent de manière endémique dans le monde en développement.

L'évolution des besoins et des exigences – due notamment à la constante modification de la charge de morbidité – crée sans arrêt des demandes pour de nouvelles technologies ou des technologies adaptées. Il s'ensuit que l'interaction entre accès et innovation peut être vue de manière intégrée comme une boucle de rétroaction positive entre la charge morbide et la réponse innovante, faisant le lien entre l'identification des besoins en santé, l'innovation dans de nouvelles technologies ou leur adaptation pour faire face à ces besoins et la mise en œuvre, la diffusion et la distribution de technologies sûres et efficaces de qualité avérée. L'innovation peut viser spécifiquement à améliorer l'accès: par exemple, lorsque l'utilisation de certaines techniques de diagnostic requiert un appui clinique qualifié ou des infrastructures – ce qui n'est pas toujours à la portée de nombreux patients –, le souci d'améliorer l'accès pour les communautés vivant dans des environnements mal dotés en ressources peut conduire à créer de nouvelles versions de ces techniques utilisables sans cet appui ou cette infrastructure.

3. Créer des liens plus étroits entre les échelons local, national et mondial

La politique visant à promouvoir l'innovation médicale est particulièrement délicate car elle se situe à l'intersection entre plusieurs domaines. Le problème essentiel en ce qui concerne l'innovation dans le domaine des technologies médicales peut se résumer de façon très simple:

• premièrement, mobiliser les ressources nécessaires (y compris le savoir‑faire, la capacité de recherche-développement pour l'élaboration de nouveaux produits, l'expertise pour la réalisation des essais cliniques, le cadre réglementaire, les plates‑formes technologiques et les outils de recherche et les investissements de capitaux publics et privés)
• deuxièmement, utiliser le plus efficacement ces ressources pour répondre aux besoins non satisfaits en matière de santé publique.

Mais cela suppose de travailler sur les intersections complexes entre différents domaines des politiques, en mettant en œuvre un mélange d'incitations et d'interventions sur le marché, de financements et autres soutiens pour la R‑D, de développement des infrastructures et en constituant une base de recherche publique et un corps de chercheurs qualifiés. La promotion de l'innovation peut exiger aussi de mieux utiliser les ressources à disposition, de promouvoir l'accès aux technologies existantes, de tirer parti des capacités de développement des médicaments et des infrastructures de R‑D et de faire davantage appel à la recherche et aux capacités d'innovation autochtones afin d'élargir le portefeuille des technologies médicales en phase de développement. Tout un ensemble d'instruments juridiques et de politique générale internationaux, régionaux et nationaux influent sur l'activité innovante.

Les instruments juridiques internationaux doivent être regardés à travers le prisme de l'expérience nationale de leur mise en œuvre. Un déchiffrage systématique des intersections entre ces différentes strates de la politique et de la pratique requiert par conséquent une compréhension plus approfondie de la manière dont elles interagissent et influent les unes sur les autres (voir la colonne centrale de la figure 1.4) – de façon à mieux percevoir comment les politiques internationales, nationales et institutionnelles déterminent dans la pratique les résultats en matière d'innovation et comment, à son tour, l'expérience pratique influe sur le cadre politique.

4. Les données empiriques: une base accessible pour l'orientation des politiques

Les responsables politiques confrontés aux problèmes de l'accès à la technologie médicale et de l'innovation sont plus nombreux et plus divers que jamais et doivent composer avec tout un ensemble de structures politiques, juridiques et administratives aux niveaux national, régional et international. Par exemple, les autorités nationales chargées de la réglementation qui s'efforcent de protéger le public contre des médicaments peu sûrs ou inefficaces, sont appelées à s'intéresser à des résultats d'essais cliniques qui peuvent être protégés par le droit de la propriété intellectuelle et à travailler dans un cadre juridique et politique façonné par de multiples instruments internationaux et régionaux. Les offices de brevets qui sont confrontés à des charges de travail sans précédent doivent utiliser les meilleures sources possibles de données technologiques lorsqu'ils recherchent et examinent l'état de la technique¹ afin de décider d'accorder ou non des brevets sur des inventions revendiquées. Les programmes d'approvisionnement doivent tenir compte de tout un ensemble de facteurs qui évoluent rapidement sans perdre de vue les modifications de la charge de morbidité, les besoins cliniques, la nécessité de sélectionner des technologies médicales essentielles, l'efficacité, les prix et la disponibilité et les aspects réglementaires ou touchant à la propriété intellectuelle. Au centre de tous ces problèmes, on retrouve la nécessité de disposer de bases empiriques plus solides afin que les choix politiques répondent mieux aux nécessités pratiques. Heureusement la dernière décennie a été marquée par une nette amélioration de la qualité et de l'exhaustivité des données, ainsi que d'accès aux technologies de l'information nécessaires pour convertir les données brutes en savoirs accessibles aux décideurs.

La technologie est sans contexte une composante essentielle de la santé publique (voir l'encadré 1.2): les médicaments, depuis les antibiotiques jusqu'aux antirétroviraux ont joué un rôle central dans l'amélioration spectaculaire des résultats en matière de santé publique; les vaccins ont fait pratiquement disparaître la menace de certaines maladies et d'autres technologies comme l'imagerie médicale ont conduit à une transformation des diagnostics et des traitements. Mais ces technologies ne vont pas de soi – elles sont le produit d'intenses activités de recherche développement. Leur mise au point a été un processus complexe, souvent risqué et incertain, faisant appel à divers intrants provenant à la fois du secteur public et du secteur privé et nécessitant souvent des tests et des contrôles réglementaires scrupuleux. L'innovation dans le domaine des médicaments compte parmi les formes de développement technologique les plus incertaines et les plus coûteuses, nécessitant la mise en place de structures d'innovation propres, d'une surveillance réglementaire et éthique étroite, de normes suffisamment élevées de sécurité et d'efficacité et d'incitations spécifiques ou ciblées.

Le tableau 1.2 donne des exemples de technologies sanitaires et médicales classées selon leur but et leur nature matérielle. Assurer l'accès à des technologies médicales essentielles – l'objectif principal de la présente étude – est certes un paramètre très important pour obtenir une réponse efficace mais est loin d'être suffisant. Au niveau national, un engagement politique des gouvernements est nécessaire pour affecter les ressources financières requises au secteur de la santé afin de développer des systèmes de santé solides. La prévention est un autre aspect central. Par exemple, une grande partie de la charge des maladies non transmissibles pourrait être évitée en réduisant l'exposition des populations au tabagisme, à une mauvaise alimentation, à la sédentarité et à un usage nocif de l'alcool. À cette fin, des programmes efficaces de prévention et de promotion de la santé sont nécessaires pour s'attaquer aux principaux facteurs de risque. Un médicament amélioré peut être potentiellement dangereux s'il est mal prescrit ou mal administré. L'imagerie médicale de pointe est inutile si l'on ne dispose pas en même temps de diagnosticiens qualifiés et de l'infrastructure requise. Par conséquent, l'accès effectif aux technologies médicales peut être conditionné par l'accès à une infrastructure clinique ou à des services médicaux appropriés, qu'ils soient cliniques ou techniques.

Source: National Information Center on Health Services Research and Health Care Technology (NICHSR), HTA101: II. Fundamental Concepts, consultable à l'adresse www.nlm.nih.gov/nichsr/hta101/ta10104.html.

À mesure que la charge de morbidité évolue, on a constamment besoin de nouveaux médicaments mieux adaptés et plus efficaces. L'accès aux technologies médicales nécessaires n'est donc pas une problématique statique; un élément essentiel des stratégies destinées à améliorer cet accès est la reconnaissance de la valeur d'innovations ciblées et appropriées permettant à la fois de réaliser de nouvelles avancées majeures et d'adapter et d'améliorer les technologies existantes.

L'innovation ne se fait pas indépendamment des considérations relatives à l'accès équitable aux médicaments et aux autres technologies médicales. La valeur sociale de l'innovation médicale doit à l'évidence s'évaluer en partie par rapport à la mesure dans laquelle elle est mise effectivement et durablement à la portée des personnes qui en ont besoin. Les nouvelles technologies ne peuvent pas avoir un impact étendu et équitable si l'on ne garantit pas des moyens d'accès appropriés aux produits finis. En conséquence, une politique globale en matière d'innovation médicale doit également prendre en considération la question de l'accès – à savoir comment, dans la pratique, une nouvelle technologie sera mise à la portée de ceux qui en ont besoin de façon à ne pas rester une théorie abstraite ou à ne pas être réservée à une tranche étroite de la société. L'introduction des questions d'accès dans une politique en matière d'innovation a de multiples aspects, qui vont de la nécessité de définir le but central des activités de recherche et de développement des produits ou de travailler sur des formes "appropriées" ou adaptées des technologies existantes pour les rendre utilisables dans des environnements cliniques mal dotés en ressources, jusqu'à la prise en compte de la liberté d'utiliser certaines stratégies et certains mécanismes pour intégrer les technologies dans un produit fini, afin que celui‑ci puisse être largement diffusé et sous la forme la plus efficace.

L'accès doit aussi être envisagé dans un contexte plus large. Ainsi, par exemple, la réglementation des produits médicaux fait partie intégrante de la problématique. L'"accès" n'est pas seulement la capacité d'acheter – ou d'obtenir par d'autres moyens – un produit essentiel ou un bien de consommation. La mise à disposition d'une technologie doit généralement s'accompagner d'une réglementation solide et qui soit à la fois correctement appliquée et surveillée, afin d'avoir des garanties raisonnables que cette technologie sera sûre et efficace. De même, de nombreux médicaments et de nombreuses technologies requièrent un certain degré d'appui et de soutien cliniques, y compris au niveau du diagnostic, de la prescription et de la délivrance, ainsi qu'un suivi approprié.

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Pour plus de détails sur l'état de la technique, voir le chapitre II, note 67.retour au texte

Assemblée mondiale de la santé. Résolution WHA60.29: Technologies sanitaires.retour au texte

Sur la base de la définition adoptée par le Groupe de travail sur l'harmonisation mondiale (GHTF). Voir GHTF (2005) et la section A.6 du présent chapitre.retour au texte